近期，萊恩醫藥再次助力生物醫藥研發，協助普瑞金藥業國家一類創新藥物靶向BCMA的嵌合抗原受體T細胞注射液成功獲得國家藥品監督管理局臨床默示許可，批準開展臨床試驗（批件號：CXSL1900147）。
靶向BCMA的嵌合抗原受體T細胞注射液是治療復發、難治性多發性骨髓瘤的BCMA CAR-T細胞藥物，在已開展的非注冊臨床實驗中顯示出的療效達到了國際領先水平，具有重大的經濟和社會價值。萊恩醫藥通過技術攻關，對BCMA CAR-T細胞療效、可能的毒性和CRS風險等進行了全方位的深入評估，特別開展了BCMA CAR-T細胞對多發性骨髓瘤動物模型全生命周期有效性、安全性評估，為深入開展臨床研究提供充足依據。
廣東萊恩醫藥研究院有限公司作為廣東省藥物非臨床評價研究重點實驗室、廣東省創新藥物評價與研究工程技術研究中心、廣東省細胞與基因治療創新藥物工程技術研究中心，致力于解決藥物非臨床評價中的關鍵技術難題，擁有一支高水平人才隊伍，在藥物安全性評價、新藥藥理藥效等方面具有豐富的研究經驗，并已打造出多個國家級、省級創新平臺和藥物非臨床評價關鍵技術平臺，助力多類多個創新藥物研究機構通過了國家局審查，獲得臨床批件或臨床默示許可。此次的成功獲批也是萊恩醫藥優秀的團隊、豐富的非臨床評價研究經驗的有力證明。
為助力于細胞與基因治療藥物研發，萊恩醫藥與香港科技大學癌癥研究中心、澳門科技大學澳門藥物與健康研究院、深圳普瑞金藥業通過整合資源強強聯合，共建粵港澳大灣區細胞與基因治療藥物研發與評價一站式公共服務平臺，在藥物研發、工藝研究、非臨床評價到CDMO等方面提供一站式服務，加速細胞與基因治療產品從研發到上市過程！
關于普瑞金藥業
普瑞金公司成立于2012年，深耕于CAR-T細胞藥物領域，擁有一支學術背景深厚、實踐經驗豐富的科研及產業化團隊，分別在北京和深圳建有CAR-T細胞藥物研發平臺、CAR-T細胞藥物CDMO平臺。與廣東萊恩醫藥研究院達成戰略合作，參與起草中檢院2018年6月發布的《CART細胞質量控制檢測研究及非臨床評價考慮要點》。普瑞金藥業利用自有的納米抗體發現平臺，研發了一個高親和力的靶向BCMA的單域抗體，此類單域抗體容易人源化，構建的CAR分子慢病毒產量高，制備CAR-T細胞所需病毒量少，應用于CAR-T細胞研發優勢巨大。此外，已有人源化的靶向BCMA CAR-T產品臨床資料顯示其療效較好，ORR達到90%以上。普瑞金已實現多個CAR-T細胞藥物的IND申報，現已打造全面符合IND申報標準的質粒、病毒、CAR-T細胞制備的全流程工藝及質量控制體系，使產品開發周期可控、產業化生產成本極具優勢。
關于萊恩醫藥
萊恩醫藥是華南地區藥物非臨床評價研究領域領先企業，華南地區藥物非臨床評價研究的GLP龍頭機構，是華南地區唯一一次性通過NMPA(原CFDA) GLP 全項（9項）認證的機構，也是華南地區首家同時在藥理、毒理、藥代、新藥篩選研究和細胞分子生物學研究業務領域唯一一次性通過多種屬實驗動物（小鼠、大鼠、豚鼠、兔、犬、豬、猴等）國際AAALAC完全認證的藥物非臨床評價研究機構。系廣東省創新券服務機構、廣州市科技創新服務機構，擁有廣東省藥物非臨床評價研究企業重點實驗室、國家中藥現代化工程技術研究中心中藥非臨床評價分中心、廣東省新型研發機構、廣東省創新藥物評價與研究工程技術研究中心、廣東省眼科藥物創制與評價工程技術研究中心（華南眼科藥物綜合創制平臺）、廣東省細胞與基因治療創新藥物工程技術研究中心、中藥破壁飲片國家地方聯合工程研究中心，與香港科技大學共建“粵港澳大灣區抗腫瘤藥物研發與評價中心”等高端技術平臺。特別是在細胞與基因藥物檢測平臺方面具有較強的技術開發能力和優勢，擁有超敏多因子電化學發光檢測平臺、流式檢測平臺、分子影像技術平臺、酶聯免疫檢測平臺、核酸熒光定量檢測技術等先進檢測平臺，除了600多件/套標準配套儀器設備外，還配有超敏多因子電化學發光分析儀MSD S600、貝克曼流式細胞儀CytoFLEX、實時熒光定量PCR Light Cycler 480、熒光發光全波長多功能酶標儀Synergy LX、小動物活體成像系統IVIS Lumina LT、基因擴增儀Life-Eco、凝膠成像系統Gel Doc XR＋、垂直電泳槽、核酸電泳槽、數顯式穩壓穩流電泳儀、轉膜儀、倒置熒光顯微鏡TCM 400、高速冷凍臺式離心機、Optima MAX-XP臺式超速離心機等分子生物學研究設備，以及一系列的Waters超高效液相色譜質譜聯用儀LC/MS XEVO TQD、XEVO TQS、H-Class Plus/XEVO TQD、Vion IMS QTof離子淌度分析質譜儀等分析設備。可為醫藥研發機構和企業按國際國內資質要求和技術標準提供新藥研發、新藥篩選、藥理藥效、藥物安全性評價、臨床前藥代毒代動力學研究、人類疾病動物模型制備與研究、計算毒理等支撐生物醫藥研發的專業技術服務。
