2025年7月29日，國家高層次人才、萊恩醫(yī)藥首席科學家、董事長、博士生導師楊威教授應廣州國家實驗室邀請以《創(chuàng)新藥物非臨床評價研究與轉化策略探討與案例分析》為主題作了特邀學術報告，楊威教授根據(jù)自己二十多年藥物非臨床評價和創(chuàng)新藥轉化研究的經驗，結合多個成功案例，與到會的專家、學者做了精彩的報告和分享。
廣州實驗室是呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領域的新型科研事業(yè)單位，是國家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分，實驗室著力解決本領域關鍵核心科學和技術難題，打造應對呼吸系統(tǒng)疾病領域預防、預警與防控的關鍵科技力量，歷來受邀學術報告專家均為兩院院士及國內外知名專家學者。
楊威教授在報告中重點指出，非臨床評價作為連接基礎研究與臨床試驗的關鍵橋梁，通過藥效學、藥代動力學和毒理學研究，為藥物的安全性與有效性提供早期預測依據(jù)。尤其對于首創(chuàng)藥物（First-in-Class）和同類最優(yōu)藥物（Best-in-Class），非臨床評價不僅需要解決傳統(tǒng)研發(fā)模式中的高風險問題，更要應對新靶點、新機制帶來的獨特挑戰(zhàn)。當前全球創(chuàng)新藥物研發(fā)普遍面臨周期長（平均10-15年）、投入高（超20億美元）、臨床階段失敗率（>90%）三大困境。在這一背景下，非臨床研究的戰(zhàn)略價值日益凸顯——通過早期精準的成藥性評價和概念驗證（Proof-of-Concept， PoC），可顯著降低后期研發(fā)風險，提高臨床轉化成功率。成功的非臨床研究體系需整合三大關鍵要素：基于靶標生物學的高效篩選技術、以轉化為導向的成藥性評價平臺、以及符合監(jiān)管科學的前臨床開發(fā)策略。尤其對于全新機制的藥物，PoC研究必須貫穿從靶點驗證到IND申報的全流程。
楊威教授在報告中強調，創(chuàng)新藥物的非臨床研究是高監(jiān)管的領域，中國已全面加入全球監(jiān)管協(xié)同體系中，以ICH指導原則和國內各個分領域的指導原則作為準則指導藥物非臨床研究的開展。合規(guī)性貫穿了整個以注冊為目的的藥物研發(fā)過程，包括藥學研究、非臨床藥效學、藥代動力學和安全研究，中國NMPA《藥物非臨床研究質量管理規(guī)范》（局令第34號）要求試驗方案設計、數(shù)據(jù)記錄全程可追溯，《藥品記錄與數(shù)據(jù)管理要求》規(guī)定原始數(shù)據(jù)需實時記錄，計算機化系統(tǒng)需驗證并保留稽查軌跡。合規(guī)性體系的實施有助于整個藥品研發(fā)過程的記錄與溯源，減少研發(fā)過程中因操作過失而導致的失敗。
楊威教授在報告中也結合了眼科與抗腫瘤領域的創(chuàng)新藥物非臨床評價與轉化案例，系統(tǒng)探討創(chuàng)新藥物非臨床研究的策略優(yōu)化與轉化路徑。通過精心設計的非臨床研究體系，可顯著提高臨床轉化成功率，最終為患者提供更安全、更有效的治療選擇，滿足全球未被滿足的醫(yī)療需求。報告內容翔實、見解獨到，為與會的專家、學者提供了的理論指導和實踐參考，現(xiàn)場反響熱烈，獲得廣州國家實驗室多位頂尖專家學者和青年學者的一致好評，由于時間原因大家計劃另約時間再深入溝通交流。
最后楊威董事長代表萊恩醫(yī)藥向廣州國家實驗室各位專家學者承諾：萊恩醫(yī)藥作為華南地區(qū)藥物非臨床評價研究的龍頭機構，科研實力雄厚，經過多年的努力已成功打造了十余個國家及省部級科技平臺；同時在各級領導、專家學者以及同仁的支持和關懷下，已獲得國際國內GLP認證等十多項國內外資質認證，已成為國際先進的藥物非臨床評價研究平臺，研究數(shù)據(jù)已實現(xiàn)全球申報并獲認可；未來萊恩醫(yī)藥將利用全球化資質和雄厚的科研實力全力助力和支持廣州國家實驗室各位專家學者的科研成果實現(xiàn)高端轉化。
關于廣州國家實驗室
廣州實驗室于2021年5月正式成立，科研和臨床園區(qū)分別坐落于廣州國際生物島和大坦沙島，是呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領域的新型科研事業(yè)單位。作為國家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分，實驗室堅持面向世界科技前沿、面向經濟主戰(zhàn)場、面向國家重大需求、面向人民生命健康，著力解決呼吸系統(tǒng)疾病及其防控領域關鍵核心科學和技術難題，組建平戰(zhàn)結合的綜合創(chuàng)新研究平臺和設施集群，打造應對呼吸系統(tǒng)疾病領域預防、預警與防控的關鍵科技力量，爭取建設成為具有全球影響力的突破型、引領型、平臺型為一體的大型綜合性研究基地和原始創(chuàng)新策源地。
廣州實驗室通過探索踐行舉國體制優(yōu)勢，按照“核心+基地+網絡”的布局，統(tǒng)領匯聚全國優(yōu)勢科研力量，建立“跨學科、大協(xié)作、高強度”體系，開展關鍵核心技術攻關，近期產出了以1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥PTS、全國首臺國產場發(fā)射透射電鏡，新冠藥物來瑞特韋片、新冠重組蛋白疫苗V-01、超快速PCR擴增儀等為代表的多項重大成果，響應國家戰(zhàn)略需求，保障人民健康。
關于萊恩醫(yī)藥
廣東萊恩醫(yī)藥研究院有限公司（以下簡稱“萊恩醫(yī)藥”）作為華南地區(qū)藥物非臨床評價研究的龍頭機構，秉持“發(fā)現(xiàn)藥物是偶然，做優(yōu)質藥物是必然”的宗旨，成功打造了符合國際國內GLP規(guī)范、AAALAC國際要求、FDA標準和ICH要求的“研究型”藥物非臨床評價研究技術平臺，已獲得NMPA十項全項GLP認證資質、OECD GLP認證資質、AAALAC國際認可等在內的多項國際國內權威認證，研究數(shù)據(jù)已實現(xiàn)全球申報并獲認可，可為醫(yī)藥研發(fā)機構、企業(yè)以及高校提供全鏈條的一站式技術服務，涵蓋概念驗證研究、成藥性評價、藥理藥效研究、藥物安全性評價、臨床前及臨床藥代毒代研究、藥物體內命運研究、生物分析、體內外生物安全實驗、動物醫(yī)學檢驗檢測、國際注冊申報支持，以及保健食品、化妝品、化學品及高端醫(yī)療器械等領域的毒理測試等技術服務。
萊恩醫(yī)藥科研平臺建設卓著，已成功打造十余個國家及省部級研發(fā)平臺，包括省高水平新型研發(fā)機構、眼病防治全國重點實驗室眼科藥物GLP中心、省重點實驗室、省工程研究中心、省企業(yè)技術中心、多個領域（藥物評價、細胞與基因治療、眼科藥物等）省工程技術研究中心等十余個國家、省部級研發(fā)平臺并擁有獨立招生的博士后科研工作站。先后獲批中國GLP領域首家國家級專精特新重點小巨人企業(yè)、中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽首家GLP機構獲國賽“優(yōu)秀企業(yè)”獎、第十二屆中國創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽科技創(chuàng)新服務專業(yè)賽優(yōu)勝獎第一名、廣東省科技進步獎一等獎、廣東省服務型制造示范平臺、廣州市高端藥械評價研究與CRO鏈鏈主等，已成為科研實力雄厚的國際先進藥物非臨床評價研究平臺。
萊恩醫(yī)藥匯聚了一支由國家科技領軍人才、俄羅斯工程院外籍院士、國家重大人才工程項目專家、境外大學終身教授、國際GLP專家、國家GLP專家、國家藥審專家、省領軍人才、多個國家級專業(yè)學會的主任委員/副主任委員/秘書長等組成的國際化高端人才團隊，團隊核心細分領域的學科帶頭人均為擁有10年以上藥理毒理與GLP工作經驗的資深科學家，在藥物安全性評價、新藥藥理藥效、藥代動力學等方面研究經驗豐富,依托強大的人才與平臺優(yōu)勢，萊恩醫(yī)藥在眼科藥物、中藥與天然藥物、細胞與基因治療藥物、疫苗與抗感染藥物、外用制劑、兒科藥物等優(yōu)勢領域建立了特色研究體系，成果豐碩，多項研究工作屬全球首創(chuàng)并成功通過審批認可。
