近日，廣東普羅凱融生物醫(yī)藥科技有限公司收到美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥開發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的函件，其自主開發(fā)的MSCohi-O®獲FDA頒發(fā)孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療眼部移植物抗宿主病(oGVHD)。熱烈祝賀普羅凱融，希望可以早日為更多患者帶來更好的治療選擇！
MSCohi-O®是全球第一款針對治療眼部移植物抗宿主病被FDA認(rèn)定孤兒藥的藥物
MSCohi-O®是廣東普羅凱融生物醫(yī)藥科技有限公司全球獨創(chuàng)的負(fù)載間充質(zhì)干細(xì)胞的高透氧水凝膠鏡片，具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)產(chǎn)品，已提交中美發(fā)明專利保護(hù)，并已獲得中國發(fā)明專利授權(quán)。其核心創(chuàng)新性是解決臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞自身無法停留在眼表的瓶頸障礙，實現(xiàn)穩(wěn)定的眼表局部給藥，從機(jī)理上治療免疫相關(guān)的眼科疾病。截止目前，全球上尚無同類型的產(chǎn)品研發(fā)上市，極具創(chuàng)新性。此次FDA孤兒藥資格的認(rèn)定是MSCohi-O®產(chǎn)品在開發(fā)過程中的一個重要里程碑，對于加速推動MSCohi-O®在中美的臨床開發(fā)以及今后注冊上市起到了積極的作用。
萊恩醫(yī)藥憑借“廣東省藥物非臨床評價研究重點實驗室”、“廣東省高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)”、“眼科學(xué)國家重點實驗室（眼科藥物非臨床評價研究中心）”、“廣東省眼科藥物創(chuàng)制與評價工程技術(shù)研究中心”、“廣東省細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥物工程技術(shù)研究中心”等高端技術(shù)平臺，及既往眼科與細(xì)胞藥物的成功申報經(jīng)驗，開展了該項目的有效性和安全性評價研究，助力項目順利獲得FDA孤兒藥認(rèn)定。
FDA孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）
孤兒藥(Orphan-drug)又稱罕見病藥。“孤兒藥認(rèn)定”是FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室對于符合條件的用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥物授予的一種資格認(rèn)定。FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的疾病。獲得孤兒藥認(rèn)定的藥物可在美國享受上市申請快速通道、上市后7年的美國市場獨占權(quán)、免除NDA/BLA申請費以及稅收優(yōu)惠等激勵政策。
