近日，廣東普羅凱融生物醫藥科技有限公司收到美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥開發辦公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的函件，其自主開發的MSCohi-O®獲FDA頒發孤兒藥資格認定，用于治療眼部移植物抗宿主病(oGVHD)。熱烈祝賀普羅凱融，希望可以早日為更多患者帶來更好的治療選擇！
MSCohi-O®是全球第一款針對治療眼部移植物抗宿主病被FDA認定孤兒藥的藥物
MSCohi-O®是廣東普羅凱融生物醫藥科技有限公司全球獨創的負載間充質干細胞的高透氧水凝膠鏡片，具有完全自主知識產權的原創產品，已提交中美發明專利保護，并已獲得中國發明專利授權。其核心創新性是解決臍帶間充質干細胞自身無法停留在眼表的瓶頸障礙，實現穩定的眼表局部給藥，從機理上治療免疫相關的眼科疾病。截止目前，全球上尚無同類型的產品研發上市，極具創新性。此次FDA孤兒藥資格的認定是MSCohi-O®產品在開發過程中的一個重要里程碑，對于加速推動MSCohi-O®在中美的臨床開發以及今后注冊上市起到了積極的作用。
萊恩醫藥憑借“廣東省藥物非臨床評價研究重點實驗室”、“廣東省高水平新型研發機構”、“眼科學國家重點實驗室（眼科藥物非臨床評價研究中心）”、“廣東省眼科藥物創制與評價工程技術研究中心”、“廣東省細胞與基因治療創新藥物工程技術研究中心”等高端技術平臺，及既往眼科與細胞藥物的成功申報經驗，開展了該項目的有效性和安全性評價研究，助力項目順利獲得FDA孤兒藥認定。
FDA孤兒藥資格認定（ODD）
孤兒藥(Orphan-drug)又稱罕見病藥。“孤兒藥認定”是FDA孤兒藥產品開發辦公室對于符合條件的用于預防、治療、診斷罕見病的藥物授予的一種資格認定。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬人的疾病。獲得孤兒藥認定的藥物可在美國享受上市申請快速通道、上市后7年的美國市場獨占權、免除NDA/BLA申請費以及稅收優惠等激勵政策。
